他們的骨頭是如此脆弱,以至于在子宮里便會斷裂。如今,一項在子宮里進行的干細胞療法的臨床試驗,旨在幫助生下來便患有脆骨病的嬰兒以更加強壯的骨骼開啟人生。
“據我們所知,這是首次在子宮中利用干細胞開展的臨床試驗。”此項涉及整個歐洲試驗的協調人員、瑞典卡羅林斯卡研究所的Cecilia Gotherstrom表示。
脆骨病由制造膠原的基因發生變異引起。Gotherstrom和同事將向約20周大的胎兒注射含有未變異膠原基因拷貝的基質干細胞。這些干細胞來自生命已終結胎兒的肝臟。一旦被注射進受體,干細胞便會分裂并且被納入到骨頭中。此時,干細胞產生的膠原能幫助增強正在發育的骨頭,并修復任何骨折。
從明年1月開始,研究人員打算治療患有脆骨病的15個胎兒和15名嬰兒。通過比較每組的骨折數,他們應當能斷定較早期治療是否更加有益。
相較于嬰兒,被移植的干細胞更有可能被胎兒接受,因為后者的免疫系統尚未完全發育。這也意味著更大劑量的干細胞能被注射進子宮。
所有參與者每隔6個月會接受加強劑量,直到他們2歲時。Gotherstrom表示,希望會出現好的結果,因為她已治療過兩個患有脆骨病的胎兒。如今,兩名患者已有2歲和13歲,而治療幫助他們成長得更好,并且未出現對移植細胞的任何排異反應。
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KL80567813-氯-1,2-丙二醇標準溶液3-Chloro-1,2-propanediol solution1000μg/g,基體:乙酸乙酯2ml16196-24-2C3H7ClO2110.54
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