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干細胞醫療:為何走不出最后一步?

發表時間:2015-11-30

在搜索引擎鍵入“干細胞”“臍帶血”“胎盤儲存”這樣的關鍵詞,返回的結果全是問號:干細胞治療可靠嗎?臍帶血有必要保存嗎?小孩兒的胎盤有用嗎?諸如此類,莫衷一是。

今天,越來越多的人認識“干細胞”這個名詞,也越來越多的人開始關注“干細胞”的臨床應用。究其原因,人們隱隱約約感覺到,干細胞“能救命”。

干細胞的確能救命。國家干細胞工程技術研究中心主任、中國醫學科學院血液學研究所教授韓忠朝在中國科學報社舉辦的首期“干細胞媒體沙龍”上分享了一個小故事:2011年日本福島核電站核泄漏事故發生后,核電站所有工作人員都被要求提前抽取一些自己的干細胞儲存起來,萬一再次發生核泄漏,就用自己的干細胞救命。

然而,盡管干細胞技術在臨床上的應用代表著醫學發展的一大方向,也蘊含著治愈多種疑難雜癥的希望,但是近年來干細胞從實驗室走向臨床應用的“最后一公里”走得并不順暢。這其中,既包括臍帶血存儲頻遭質疑,也包括被科學家寄予厚望的“圍產期干細胞”無可施展的困局。

臍帶血儲存的短板

今年4月份,《上海商報》報道了一位8個月大的白血病寶寶不能使用自體臍帶血的案例,給自體臍帶血存儲蒙上一層陰影。專家解釋稱,1歲以內幼兒患白血病,“一般會推測是先天性的”,在這種情況下,一般不主張使用自體臍帶血干細胞。

這一說法得到了中國醫學科學院血液學研究所兒科學教授、兒童血液病診療中心主任竺曉凡的證實。她指出,自體臍帶血造血干細胞移植確有自救作用,但與其他治療方法一樣具有一定的適應癥,并非適合任何疾病的治療,如果“臍帶血本身就有問題”,那么對于這種先天性疾病,臍帶血就“不能用”。

著名血液病專家、中國醫學科學院血液學研究所教授錢林生曾表示,在小兒血液病領域,自體臍帶血儲存作為一種治療方法雖然可用,但臨床上應用并不廣泛,“利用率可能不到十萬分之一”。

韓忠朝給出了具體數字:目前我國臍帶血存儲接近50萬份,但真正用于自體疾病治療的不超過10例。

臍帶血自體利用率如此之低,先天性遺傳原因(臍血庫在用戶存儲臍帶血時需征詢家族遺傳病史)只是很小的一個方面,造成臍帶血不能廣泛使用更重要的原因在于,臍帶血中干細胞數量太少,僅能滿足體重在30千克以下的孩童使用,超過這個范圍,“治療效果會很差”。

國際公認的標準是,臍帶血有核干細胞數量至少達到2.0×107才能對應用于1公斤左右體重的人,而一次性臍帶血存儲的有核細胞數量一般在3.0×108左右甚至更低。這對于成人而言,數量顯然是遠遠不夠的。

“一般這時候大夫不會采用臍帶血作為首選,而是采用外周血、父母骨髓來源的干細胞(做移植治療)。”韓忠朝說,臍帶血中造血干細胞的數量“限制了它不可能用于很多病的治療”。

在理論上,臍帶血造血干細胞的數量能夠通過人工技術實現擴增,不過,人為擴增既要保證干細胞數量增加又不分化成功能細胞,難度較大,目前尚未見報道有成熟的、用于人體干細胞的擴增技術。

間充質干細胞點燃新希望

竺曉凡介紹說,造血干細胞移植療法對一些白血病、再生障礙性貧血等疾病方面的確有較好的治療效果。并且,由于造血干細胞是國人“認識”最早的干細胞,故其在人們心目中地位很高。隨著人們發現臍帶血中也含有造血干細胞,世界上首家臍血造血干細胞庫很快建成。到2000年,國內也建起了幾個臍血造血干細胞庫。

存儲臍帶血的價值,在于它是造血干細胞的一個來源。不過,人們很快發現了臍帶血中的造血干細胞的數量短板。直到在對造血干細胞的發育過程與調控機制的研究中,國內學者率先發現原來胎盤組織中也含有大量的造血干細胞,并一致認為胎盤是臨床移植用造血干細胞的一個新的來源。


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