最近，來自索爾克研究所的科學家通過研究在國際雜志Science上發表文章稱，人類機體的特殊DNA可以產生一種分子，該分子對于控制機體的肌肉有著重要的影響作用；研究者發現，不能夠產生microRNAs的動物或許會引發破壞性的神經變性疾病癥狀，比如肌萎縮性側索硬化等疾病，本文研究闡明了microRNAs在神經系統中的關鍵角色，并為開發治療神經變性疾病的新型療法提供了新的思路。
研究者Samuel Pfaff說道，該研究或可幫助開發理解神經變性疾病發病機制的新思路，MicroRNA是近年來科學界研究的熱點，2003年當全人類基因組被繪制時，編碼特殊蛋白的基因都已經成為基礎研究和人類疾病研究的重點了。這種名為MicroRNA的小型非編碼RNAs早在1993年就被科學家們在研究蛔蟲時發現了，然而當時研究者并不清楚MicroRNA分子和人類之間的關聯。
一旦MicroRNA產生，其就會吸附到已經存在的信使RNA分子上，并且阻斷信使RNA分子產生蛋白質，這種效應就類似于輕微地調小細胞中發生的響動，而不是開啟另外一種通路。研究者Pfaff指出，MicroRNA分子并不是細胞中醒目的開關分子，相反其可以適當調節基因的活性。這項研究中研究人員利用一種CRISPR-Cas9技術對小鼠的基因組進行操作，精確地剪斷了產生miR-218的DNA片段，該模型系統用于研究機體的運動神經元，隨后研究者進行了多種生物測試表明，這種小型的RNA可以直接控制超過300多個基因的表達。
此前研究者發現MicroRNA分子主要和神經細胞發育的缺失直接相關，目前研究人員并沒有闡明運動神經元疾病和MicroRNA之間的關聯，而如果未來研究中他們能夠證實功能失調的MicroRNA在多種疾病中扮演著重要角色，那么或許對于開發治療疾病的新療法或提出新的線索。
最后研究者Pfaff說道，本文研究闡明了MicroRNA在中樞神經系統中的重要作用，為后期研究MicroRNA分子同神經變性疾病更深層次的關系提供了一定的研究基礎和線索。
